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全球首次子宫中干细胞疗法临床试验即将开展

来源:中国科学报 作者:徐徐 2015-10-14

摘要: 本报讯 他们的骨头是如此脆弱,以至于在子宫里便会断裂。如今,一项在子宫里进行的干细胞疗法的临床试验,旨在帮助生下来便患有脆骨病的婴儿以更加强壮的骨骼开启人生。 据我们所知,这是首次在子宫中利用干细胞开展的临床试验。Gotherstrom和同事将向约20周大的胎儿注射含有未变异胶原基因拷贝的基质干细胞。...


 

本报讯 他们的骨头是如此脆弱,以至于在子宫里便会断裂。如今,一项在子宫里进行的干细胞疗法的临床试验,旨在帮助生下来便患有脆骨病的婴儿以更加强壮的骨骼开启人生。

“据我们所知,这是首次在子宫中利用干细胞开展的临床试验。”此项涉及整个欧洲试验的协调人员、瑞典卡罗林斯卡研究所的Cecilia Gotherstrom表示。

脆骨病由制造胶原的基因发生变异引起。Gotherstrom和同事将向约20周大的胎儿注射含有未变异胶原基因拷贝的基质干细胞。这些干细胞来自生命已终结胎儿的肝脏。一旦被注射进受体,干细胞便会分裂并且被纳入到骨头中。此时,干细胞产生的胶原能帮助增强正在发育的骨头,并修复任何骨折。

从明年1月开始,研究人员打算治疗患有脆骨病的15个胎儿和15名婴儿。通过比较每组的骨折数,他们应当能断定较早期治疗是否更加有益。

相较于婴儿,被移植的干细胞更有可能被胎儿接受,因为后者的免疫系统尚未完全发育。这也意味着更大剂量的干细胞能被注射进子宫。

所有参与者每隔6个月会接受加强剂量,直到他们2岁时。Gotherstrom表示,希望会出现好的结果,因为她已治疗过两个患有脆骨病的胎儿。如今,两名患者已有2岁和13岁,而治疗帮助他们成长得更好,并且未出现对移植细胞的任何排异反应。(徐徐)

《中国科学报》 (2015-10-14 第2版 国际)


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