主题:基因治疗

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树立全球基因治疗“标杆”

——记2011中国经济女性年度人物、深圳赛百诺基因技术有限公司总裁徐卫

    颁奖词

    在我国整体医疗水平与西方国家还存在较大差距的情况之下,基因治疗领域频频取得新突破,赛百诺功不可没。她兼并收购破产国有企业,整合发展上下游产业链,使企业在美国纳斯达克成功上市;她掌舵生物药物领域的领军企业,生产推广中国在基因治疗方面唯一的创新产品、世界上第一个获得批准上市的肿瘤基因治疗新药;她多年耕耘在生物基因产业领域,决策扩大科研投入,成功推动基因治疗作为一种新疗法作用于临床,给癌症患者带来了生的希望,创造了生物医学领域的创业神话。她就是基因治疗领域的开拓者、深圳赛百诺基因技术有限公司总裁徐卫。

    2011年11月12~14日,美国夏威夷,备受全球政经界和媒体高度关注的2011 APEC峰会在这里盛大举行。在众多的参会嘉宾中,闪现着一位高挑美丽的东方女性的身影,她就是深圳市赛百诺基因技术有限公司总裁徐卫。

    作为傲立中国科技创新领域最前沿的代表性企业——赛百诺的“当家人”,徐卫此次作为杰出女企业家、VIP嘉宾受邀出席。参会期间,她不但亲耳聆听胡锦涛主席、奥巴马总统等政要发表主旨演讲,还与智利总统塞巴斯蒂安·皮涅拉及朱民、宁高宁、樊纲等重量级经济名家或企业高管,现场互动、商谈,积极推介出自中国本土的世界首个基因治疗药“今又生”,满怀信心地宣传中国高科技企业的标杆——赛百诺近年来在世界最前沿的生物基因产业取得的卓越创新成果。     据悉,赛百诺拥有的“今又生”,迄今为止是世界首个、唯一一个获国家正式批文上市的基因治疗药物,赛百诺在基因治疗领域,即便与欧美同行相比,目前仍保持近10年的领先优势。

    领先10年树立 “标杆”

    基因治疗位于全球公认的医学最前沿,与化疗、放疗等传统治疗方法相比,基因治疗具有毒副作用小、疗效显著等优势。2004年,赛百诺自主研制的“今又生”( 重组人p53腺病毒注射液)作为世界首个获得新药证书的基因治疗药上市,主治恶性肿瘤。截至目前,“今又生”仍是世界上唯一上市的基因治疗药物。

    据徐卫介绍,“今又生”作为除手术、化疗、放疗三种传统治疗肿瘤外的第四种崭新方法,显示出它突出的优点。

    肿瘤的传统疗法由于它们的显著并发症或副作用都有很大的局限性。“今又生”最突出的优点是安全有效。

    国内外大量用“今又生”治疗肿瘤的病例证明,用“今又生”只会引起自限性发热等轻度副作用,未发现一例严重的副作用。“今又生”另一个显著优点是特异性强,只作用于肿瘤细胞,理论上是对肿瘤的根本治疗。由于大部分肿瘤的发生和发展与p53基因突变有显著关系,“今又生”治疗肿瘤的基本机理就是把正常的p53通过改造的腺病毒载体带入肿瘤细胞,代替原细胞中突变的p53基因,从而使肿瘤细胞的生物学行为转为正常,对于不能逆转的肿瘤细胞,“今又生”可以诱导肿瘤细胞程序化死亡,也就是肿瘤细胞自杀。“今又生”可以和其他的肿瘤治疗方法,如化疗和放疗很好的联合应用,可显著增加肿瘤组织对于放疗和化疗的敏感性。这一优点符合目前肿瘤联合治疗的方针。

    “今又生”作为世界上唯一肿瘤基因治疗产品,不仅为肿瘤专家和医务工作者提供了一个新的治疗肿瘤的方法及工具,也为肿瘤病人带来了新的福音、新的希望。“今又生”是广谱抗肿瘤药物,可用于不同发展阶段的肿瘤,特别适用于中晚期肿瘤。大部分中晚期肿瘤,手术难以根治,对于放化疗都存抵抗性。而新的基因疗法无疑给这些患者带来了无限的希望。生物医药和医学界专家公认,相对于欧美同行,塞百诺目前在基因治疗领域的技术水平,领先10年以上。

    创 “世界第一”获赞誉

    作为中国高科技重镇深圳市及中国科技界的创新一员,拥有世界范围影响力的赛百诺近年来先后受到了国家和省市领导的专程视察和调研。各级领导对赛百诺的创新成果予以充分肯定,寄望甚深。

    2008年5月,全国人大常委会副委员长、中国工程院院士桑国卫专门会见赛百诺管理团队,给予赞誉:“赛百诺为中国争得了两个世界第一:一个是世界上第一个基因治疗药品(今又生)的上市,西方没有一个可与其相媲美的产品;另一个是基因治疗六年生存率的问世,奠定了中国研发使用基因治疗肿瘤的国际领先地位。”

    今年1月27日,全国人大常委会副委员长、原中科院院长路甬祥一行赴中科院佛山南海生物医药科技产业园,进行战略性新兴产业专题调研。路甬祥专门视察了正在建设中的,由赛百诺与中科院携手投资建设的佛山赛诺生物制品有限公司及赛百诺相关高科技项目。

    路甬祥在调研中,对赛百诺公司的创新发展,以及中科院、赛百诺公司及佛山市三方携手推动发展新兴前沿的相关生物基因产业化项目予以积极评价。他认为,赛百诺建设的“一种蛋白A免疫吸附系统”及“重组人p53腺病毒注射液(静脉型)”,都是非常具有创新特点的“好项目”,希望加强协作,在各方大力支持下加快建设、早日成功投产。

    抢占基因治疗产业“制高点”

    赛百诺近年来获得的快速发展,与公司女掌门徐卫的努力息息相关。徐卫从2006年起就担任赛百诺的法人代表、总裁,多年来在医药行业,特别是领导赛百诺创新发展并跻身世界一流生物医药技术前沿,表现出一个重量级的女性创业者、领军者的卓越品质。从事医药行业20多年来,徐卫始终以经营好企业、造福人类健康为己任,凭借在科技创新道路上疾步前行的勇气和强烈的事业心、使命感,将基因治疗造福广大癌症患者的事业,推升到了一个世界领先的高度。

    赛百诺的研发优势主要体现在哪里?徐卫认为,作为一家技术起家的生物技术企业,研发创新对赛百诺以往及今后的发展,都至关重要。“赛百诺的研发后劲完全建立在他拥有全球唯一的基因药品和腺病毒载体生产基地和中试平台。这个平台,无论对中国还是世界,都是对生物基因行业发展的研发模式创新和技术成功互补聚合。而最大的受益者当然是建立这个平台的赛百诺公司和整个希望快速发展的生物药业。”

    徐卫说:“我们的营运模式有些特殊,目前希望建立一个 ‘水一样的公司’。所谓‘水一样的公司’,是指它无孔不入,力量能达到看不见、摸不着,但却能把所有的资源串起来,达到巨大无比的程度,赛百诺目前具备的也是这种串联和整合优势。”

    2006年,徐卫担任总裁的湖北同济奔达药业,成功在纳斯达克上市,在资本市场开创了中国民营企业在国际股市融资上市的一个成功事例。2006年10月,并购后成为深圳赛百诺基因技术有限公司法人、总裁以来,她用百折不挠和勇于创新的精神,将“今又生”这一世界第一也是唯一一个基因抗癌药物推向了全世界,给全世界的癌症患者带来了生的希望,成为了世界基因制药行业标准的制定者和领航者,也为中国高科技企业在世界生物基因科学领域占据了一个引领未来发展方向的制高点。目前,“今又生”治疗的患者总数达数万人次、国际患者5000多人,创造了世界肿瘤基因治疗的最大人群。

    但徐卫并没有止步。近年来,徐卫带领公司团队,积极整合和组织包括数位顶级院士及300家三甲医院的医疗专家,利用生物基因技术创建深圳奥赛诺生物科技有限公司,为中国生物医药技术领先世界,在世界范围内争夺话语权,为人类战胜癌症,作出了积极贡献,在国内外产生了巨大反响。赛百诺公司和“今又生”形成了无可限量的商业价值。在徐卫的带领下,赛百诺正以扎实的创新步伐、艰苦卓杰的创业精神,积极占领世界生物基因产业和癌症治疗的“制高点”。

    比尔·盖茨曾说过:“未来财富能和我相比的,必将出自生物制药行业。”进入21世纪以来,生物基因产业的巨大进步和创新成果,将彻底改变人类的生存方式和催生治疗保健、再生医学等众多领域的新格局。那将孕育着一个无可想象的巨大发展空间,神奇而富于创造。

    未来赛百诺会是什么样子?在徐卫的愿景中,未来的赛百诺将引领基因治疗行业,继续一步一个脚印地探索。而赛百诺也将会发展成为一个国际性大公司。在这一过程中,有千亿元产业规模的巨大市场等待赛百诺进行开发。赛百诺还将引领从基因测序到基因诊断、基因芯片技术,药物的敏感性及肿瘤基因变异,肿瘤治疗效果基因评估等方面的开发应用,形成基因的个体化医疗中心,引领中国的生物基因产业屹立于世界之巅。

日期:2012年5月4日 - 来自[人物]栏目

基因治疗慢性疼痛动物实验获成功

  中南大学湘雅医院麻醉科邹望远博士在导师郭曲练教授指导下,通过3年努力,采用基因治疗神经病理性疼痛的动物实验研究获得成功。课题组成功合成携带PKCγ基因的小发夹RNA片断,通过与慢病毒载体重组后注入大鼠蛛网膜下腔,其对大鼠神经病理性疼痛有显著持久的镇痛作用,对慢性吗啡耐受有显著持久的翻转作用。其相关系列研究结果发表在2011年《人类基因治疗杂志》及2010年《基因医学杂志》上,受到国际权威专家的广泛关注。
        慢性疼痛是指持续一个月以上的疼痛。也有人把慢性疼痛比喻为一种不死的癌症,常伴有情绪和心理异常变化。据统计,受慢性疼痛困扰人口的比例在全世界发达国家总人口中高达30%。我国至少有1亿以上慢性疼痛患者。慢性疼痛可分为伤害性或炎症性疼痛和神经病理性疼痛。目前采用的药物治疗及介入手术治疗均长期效果不理想。
        近年来,基因治疗慢性疼痛研究作为一项新的生物干预治疗手段,是当前世界医学最前沿的研究课题之一。慢性疼痛基因治疗可通过下调致痛基因表达和上调抗痛基因表达,特异性地进行干预慢性疼痛,达到治疗目的。
        PKCγ基因是一个在慢性疼痛中枢敏化中起重要作用的致痛基因,如手术创伤后患者疼痛未得到有效治疗而产生的慢性疼痛症,或者截肢后患者仍出现疼痛幻觉,其主要原因之一就是脊髓内的PKCγ基因导致的记忆作用。课题组首先瞄准PKCγ致痛基因,通过生物技术,合成PKCγ基因的小发夹RNA片断,再将小发夹RNA与容易导入神经细胞的慢病毒载体重组为重组慢病毒载体,然后将重组慢病毒载体注射到大鼠蛛网膜下腔,通过重组慢病毒载体上的小发夹RNA作用于大鼠脊髓的PKCγ基因,以达到抑制疼痛的作用。该课题组目前取得的研究成果提示,重组的慢病毒载体注射干预后,对大鼠脊髓的PKCγ致痛基因有明显的抑制作用。
        该课题于2008年、2009年先后获得国家自然科学基金资助,其相关系列研究申请了两项国家发明专利,其中“一种针对PKCγ基因RNA干扰的重组慢病毒载体构建及其应用”已于2010年12月获授权。
        该研究成果具有潜在的临床应用前景,也为下一步进行调控神经病理性疼痛和慢性吗啡耐受的分子机理研究打下坚实基础。
日期:2012年2月5日 - 来自[神经科]栏目

耳朵的基因治疗

正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失,启动已受损毛细胞的生长。
在基因治疗中,遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹,帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。
首先,壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。
\"基因治疗某一天可能在耳聋和重听中成为外科移植人工耳蜗(CI)的替代方法\",挪威科技大学(NTNU)生物技术系的Sabina  Strand说。
基础研究前景
Strand研究了壳聚糖在基因治疗中应用,与瑞典罗林斯卡学院合作进行的基础研究现在已结束。在这里,研究人员尝试用壳聚糖作为载体来传递药物和基因到豚鼠内耳中。壳聚糖能通过覆盖在中耳与内耳间隙上的膜而传递药物。壳聚糖也能将基因传递至毛细胞。从豚鼠上所得结果是否能转化到人耳上现在还不确定。
Strand  说:\"但是,壳聚糖是无毒的,对细胞无害。因此,壳聚糖比其他载体好,有用于患者的潜在特性。\"
精简组装
壳聚糖从粉末状虾壳中生产。酸去除里盐、矿物质和碳酸钙。用强碱与加热去除蛋白质,剩下的就是壳聚糖。
当正电荷壳聚糖与负电荷基因混合时,50-200  nm范围的极小纳米粒子便自发形成。壳聚糖可较好地包裹DNA和RNA这样相对大的分子。
特定治疗
在机体,壳聚糖吸附到分子,细胞和膜上。当纳米粒子穿过细胞膜,壳聚糖包裹起基因分子,于是他们又回到他们的正常大小。壳聚糖也能产生细胞间的缺口,这个缺口可易化药物吸收。
-基因治疗的不同形式要求具有不同特性的纳米粒子。纳米粒子的特性由研究人员订制壳聚糖结构、分子大小与3D结构的方法所控制。但是,研究人员是否找到针对我们耳朵和毛细胞的最佳药物混合还有待看与听。
日期:2011年12月31日 - 来自[遗传与基因组]栏目

基因治疗可用于B型血友病

  英国伦敦大学学院的Amit  Nathwani博士等研究发现,基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》(New  England  Journal  of  Medicine)上。
  人类在很久前就发现了血友病,但首次发现IX因子(FIX)缺乏可导致血友病是在1952年,患者为一位名叫Stephen  Christmas  的10岁男孩,因此该病被命名为Christmas病。
  之前有报道使用腺相关病毒(AAV)载体对该病进行基因治疗,但因T细胞免疫反应导致仅有一过性表达FIX。
  为避免上述情况发生,Nathwani等采用了另外一个修饰后的腺相关病毒血清型8作为载体,该载体在人类研究中较前者少见。其具有嗜肝性,可通过外周静脉进行治疗。
  6名患者按照治疗顺序被分为低、中、高剂量组,最早接受治疗者为低剂量组,最晚者为高剂量组,每组2名患者,每组患者的用药量具有梯度性:低剂量组的载体剂量为2×1011  /kg体重,中剂量组为前者的3倍,高剂量组为低剂量组的10倍。
  低剂量组的两名患者,其血浆FIX水平为正常的2%,其中一名可停止常规FIX预防,另外一名可增大两次用药间的时间跨度。
  中剂量组的FIX水平为正常的3%,其中一名已经停止常规FIX预防,另外一名也已停止并继续板球和橄榄球运动。
  高剂量组的一名患者FIX水平达正常的7%,随后其血清转氨酶水平升至正常上限的5倍,在使用强的松治疗后下降,FIX水平下降至正常的3%。在接受了6个月的基因治疗后该患者脱离了常规FIX预防,但因外伤仍需补充血液蛋白质。
  最后接受治疗的患者在8周的治疗中,其血清FIX水平达到了正常的8%至12%,并没有使用常规FIX预防,且该患者仍参与马拉松训练。该患者血清转氨酶也有一过性升高,但未达到正常上限。
日期:2011年12月14日 - 来自[血液]栏目

PNAS:一种基因治疗缺血性心脏病的新策略

《美国科学院院刊》(Proc  Natl  Acad  Sci  U  S  A.  2011  Feb  1;108(5):2064-9.)发表南京医科大学第一附属医院心脏科杨志健教授的论文,  题为“血管内皮生长因子和血管生成素-1表达共促进急性心肌梗死心脏血管生成和心肌细胞增生、减少心肌细胞凋亡”,为缺血性心脏病患者提供了全新的治疗策略。
心肌梗死是一类严重威胁人类健康的急重症。在我国,缺血性心脏病死亡率呈明显上升趋势,传统治疗方法包括药物治疗、血管介入成形术和外科冠脉旁路移植术,这些方法虽然明显提高了心肌梗死的生存率和生活质量,但对坏死心肌作用有限,尤其对弥漫性冠状动脉病变难以奏效,心肌梗死已成为心力衰竭的首要原因。因此,亟需积极探索心肌梗死新的治疗策略和方法。治疗性血管新生又称“分子搭桥术”或“生物搭桥术”,为缺血性心脏病病人提供了全新的治疗策略。目前治疗性血管新生的方法主要包括蛋白治疗、细胞治疗和基因治疗等。多种血管生长因子,如血管内皮生长因子、成纤维细胞生长因子、血管生成素和肝细胞生长因子等能诱导缺血心肌血管新生并改善心脏功能。虽然生血管因子基因治疗缺血性心脏病的研究成果令人鼓舞,但未调控生血管因子在心脏外脏器的过度表达大大降低生血管因子基因治疗缺血性心脏病的安全性,是目前生血管因子基因治疗心肌梗死面临的重要科学问题。
杨志健教授对基因治疗缺血性心脏病的基因表达调控进行了积极探索,该研究应用MLC-2v启动子和HRE(hypoxia  responsive  element)调控VEGF和angiopoietin-1在心肌缺血区的特异表达,利用VEGF和angiopoietin-1不同生血管机制治疗缺血性心脏病。研究结果显示,MLC-2v启动子和HRE调控VEGF和angiopoietin-1高表达在心肌梗死区和梗死移行区,高表达的VEGF和angiopoietin-1通过抗心肌凋亡和促进血管新生改善心肌灌注和心脏功能;此外,首次发现VEGF和angiopoietin-1能够通过激活Akt激酶与上调cyclin  D2/cdk4和cyclin  A/cdk2的表达促进心肌细胞的增生。论文第一作者陶正贤博士曾应邀参加美国基因治疗11届年会并作大会报告,宣读了该研究部分结果。该研究对于调控生血管基因在缺血心肌的特异表达,提高生血管基因治疗缺血性心脏病安全性具有重要意义。
杨志健教授十几年来一直从事缺血性心脏病生物学治疗研究,于2006年曾在Gene  Therapy上发表论文:骨髓来源的间充质干细胞联合肝细胞生长因子经非梗死相关动脉治疗急性心肌梗死的实验研究。近年来,和中国人民解放军军事科学院合作,进行肝细胞生长因子治疗缺血性心脏病的基础和临床研究,已完成Ⅰ期临床研究,现正开展Ⅱ期临床研究,从已经完成的3例缺血性心脏病患者随访结果看,都达到预期治疗效果。“在心血管领域,肝细胞生长因子是目前唯一进入临床研究的一类新药。”杨教授说,“肝细胞生长因子有望成为中国第一个治疗缺血性心脏病的基因治疗新药,将为缺血性心脏病患者带来新的曙光。”
该研究成果得到了国家自然科学基金(项目编号:30971254,项目名称:TnIc和HRE调控HGF在缺血心肌特异表达对猪心肌灌注与心功能的影响)、江苏省科技厅创新学者攀登项目、江苏省卫生厅重点项目长期以来的支持。
日期:2011年5月1日 - 来自[遗传与基因组]栏目

美国斯坦福大学基因治疗中心主任做客清华

12月9日,美国斯坦福大学讲席教授、基因治疗中心主任,美国基因与细胞治疗学会顾问委员会主席马克·凯伊(Mark  Kay)博士做客清华大学海外名师讲堂,在生命科学馆报告厅就“基于基因与RNA干扰的治疗药物和方法”  (Gene  and  RNAi  Based  Therapeutics)  发表了精彩的演讲。
清华大学教授、深圳研究生院生命与健康学部“鹏城学者”长期特聘教授黄来强担任主持。在演讲中,Kay教授深入浅出地阐释了基因治疗的定义、目标、策略(包括RNA干扰)、载体、适用疾病、研究开发流程,着重讨论了其实验室开展的病毒与非病毒载体技术系统研究,以血友病的基因治疗、乙型肝炎的RNA干扰治疗为模式的从实验室到临床的研究开发及取得的成果和进展,同时诠释了基因治疗在治疗包括肿瘤的人类疾病中的发展历程态势、问题挑战和机遇前景。报告现场座无虚席,演讲结束后听众踊跃提问,Kay教授热情解答,展开热烈的互动交流。
马克·凯伊(Mark  Kay)教授,国际顶级的基因治疗专家和领军人物。斯坦福大学遗传学系和儿科学系讲席教授(Dennis  Farrey  Family  Professor),美国基因与细胞治疗学会ASGCT创始人、主席(2005-2006),国际寡核苷酸治疗学会副主席、董事,美国临床研究协会ASCI院士,美国医师协会AAP院士,硅谷Avocel生物医药公司创办人和首席科学顾问,国际期刊Mol  Ther、Gene  Ther、Hum  Gene  Ther编委和副主编。曾获美国全国血友病基金会年度最佳科学家奖、E.  Mead  Johnson年度最佳儿科科学家奖等奖励和荣誉。
日期:2011年3月24日 - 来自[科教新闻]栏目

王飞:用基因治疗失明

  圆框眼镜、衣着普通,没有海归的洋派,也没有老总的气势。王飞笑着说,“我不在意那些,我就是一个做学问出身的人。”
  1990年,王飞毕业于邗江中学,是当年邗中高考理科第一名,顺利进入北京大学。北大四年,他奠定了坚实基础,为了追求更好的发展,他又赴美留学,在美国顶尖的加州大学伯克利分校,拿到了博士学位。“你是我这辈子最杰出的弟子。”回国前,美国的导师这样评价他;“家,是我最看重的”,回国后,王飞这样告诉别人。
  北京、美国,都是他人生的重要站点。现在,他又将目光投向了扬州,创立了扬州伯克生物科技有限公司,“要打造世界一流的生物医药企业”扬州人王飞,在家乡放飞梦想。
  目前,他领衔的“重组基因治疗失明”、“抗尘肺新药”、“第二代布洛芬糖浆”等项目,正准备进入产业化。
  北大“基因”
  本科毕业论文媲美研究生
  10月底,北大校园内曾贴出一张讲座海报:“实现自我为创新中国而战”。海报右侧,黑瘦的王飞,目光深邃。他曾在北京大学生物系就读,而今也成为北大生命科学院的骄傲。“千人计划,北大入选的也不多。”那次主要讲的是创业,他希望给学生们一个不同的视野。
  在北大,王飞的专业是环境生态学,他做的实验主要是关于动物的,包括去秦岭照顾野外大熊猫。但最终的毕业论文却是关于植物的,“当时就是自己独立在水稻里面提取出了一种蛋白。”获得老师的极高评价,作为一名本科生,“论文质量媲美研究生。”
  1995年3月份,一心出国深造的王飞,如愿拿到海外大学的录取通知书。
  当时,北大的实验室是国家重点,是从联合国贷款100万美元装备起来的,已经是国内最好,但实验条件还是远不如国外。王飞告诉记者,日常用的实验试剂基本都是国外产的,今天订货,可能一个月之后才能到,而在国外,当天下单,最迟次日就能收到这就是效率的差距。
  为了更快的效率,更好的导师,王飞最终选择了赴美。
  伯克利“血统”
  六年半的课程四年半完成
  在王飞的名片上,“天津伯克”、“江苏伯克”,他创办的公司,名字都叫伯克。这个名字其实就源自于他留学的加州大学伯克利分校。“我们英文的名字Berkgen,这个词就是伯克利和基因这两个词的组合,”王飞解释说,这有两个含义,一是我在从事基因研究,另外一个从血统上来说,我是伯克利毕业的。
  和北大一样,伯克利也是他引以为豪的母校。加州大学伯克利分校的细胞分子生物学,在美国和哈佛、斯坦福并列最顶级,“研究生院的研究实力,更是全美第一。”世界上第一颗原子弹,是伯克利物理系的教授研制的,而第二颗原子弹,是伯克利化学系的教授研制的,“想想看,这个学校在美国是怎样的分量?”
  在国外读博士,与国内最大的差异,就是锻炼自己独立研究的能力。“实际上导师对你做的研究,可能不是很清楚,他主要给你提供资源,你需要帮助的时候,他会给你帮助。”
  在伯克利期间,王飞的研究课题,就是利用基因治疗技术,研制针对失明性视网膜疾病的新药。在治疗肿瘤领域已经验证了:通过抑制血管生长能够抑制肿瘤生长。而眼睛疾病和肿瘤的症状,在某种程度上讲是一样的。这也让王飞有了一个大胆的设想,“用治疗肿瘤的办法来治疗眼科疾病。”
  “口服的药,要一次次不断地服因为药物被不断消化,”王飞还有一个更“疯狂”的想法,“在药中给入一段基因,这个基因会自动进入细胞,源源不断地产生。”
  王飞认为自己很幸运,“显微镜下看到的第一张切片,就是我想要的结果,没走弯路。”幸运背后从来都写满付出,“一天到晚的实验,晚上忙到一两点。”原本6年半学完的课程,王飞四年半就完成了,是全班50余名学生中第一个毕业的。
  第一次创业
  刚刚启动就夭折
  从1997年开始选题的研究,到1999年获得成功,“花的时间不算长。”随即,他又于当年申报美国国家专利。
  在等待专利批准的过程中,王飞决定趁热打
  铁,如果研究能够应用,那是他最希望看到发生的事情。
  2002年,王飞与伯克利商学院的一位研究生一起,成立了生物医药公司,试图把他的研究项目产业化。
  在美国的初次创业,王飞遇到了挫折。美国宾州大学,一个18岁的孩子在一次药品的临床试验中死掉了,那个当事医生做了一些不合规定的事情。虽然这次事故并不是出在治疗眼病上,但大的领域就是基因治疗。孩子的家长闹到美国国会,国会下令,暂时冻结基因治疗领域的临床试验行为这给王飞带来最大的影响,就是早就已经开始申报的专利,一时间变得遥遥无期。
  “你连专利都不能保证,投资人当然不会把钱扔进去。”王飞的第一次短暂创业,最终以失败告终。
  “爆炸性”专利获批
  他放弃一切回国
  对于这个失败,王飞认为,这只是他国生活的一段小插曲。  “我人生的几个关键点上,都是非常幸运的。”其中一个关键点,就是他有幸进入美国国家健康卫生研究院。
  从2002年开始,王飞跟随导师在美国国家健康卫生研究院、国家眼科研究所视网膜及上皮生理与疾病实验室从事博士后工作。他的导师肖登·米勒,以前在加州大学任教,后来到美国国家健康研究院,在眼科研究所担任专门分管科研的所长。
  美国国家健康卫生研究院,直属于美国政府,每年都有国会拨款,“是全世界最大的生物医药研究机构。”对于医药行业来说,那是一个圣地。
  王飞介绍说,对于很多中国医生来说,如果能到美国国家健康卫生研究院工作,是非常荣耀的事情。不少人过去以后,在里面呆上四五年,还不一定能成为正式员工。仅仅半年,王飞就从博士后转为副研究员“简直是一步升天。”
  对王飞而言,继续留在美国,那是一条康庄大道。“所有的事情都安顿好了,可能不会成为富翁,但一定会过十分体面的生活。”
  这一切在2005年开始发生变化。那年9月,经历了漫长的等待之后,王飞的研究课题终于获得美国专利从1999年申报专利,已经过去了整整6年。这引起业界的极大关注,甚至被同行称为“具有重磅炸弹规模”。所谓“重磅炸弹”,是指单一的某种药,年销售额会超过10亿美元。
  这个专利的到来,让王飞开始思考自己的职业生涯与人生轨迹。“应该说我整整斗争了两年。”最终,回国创业的梦想压倒了一切。
  在美国的13年里,王飞有11年跟随73岁的导师肖登·米勒,“我们的私人关系也是非常好的。”当王飞决意回国时,肖登·米勒极力挽留。但王飞已义无反顾:“因为我到了一个需要改变的时候了。”
  天津办公司
  向总理报告新药进展
  回国的日子,王飞记得非常清楚,08年8月15日,奥运会刚好进行了一半。
  一个偶然的机会,王飞认识了天津市副市长崔津渡。其时,天津正在大力发展生物医疗药品,崔津渡对王飞的开发思路非常认可,热心为他牵线搭桥,最终让王飞下定决心在天津创业。从10月份去天津,到最后公司注册、落户到天津,已经是09年的3月。
  天津伯克生物科技有限公司,注册资本2399万元,  王飞任公司董事长、总经理。
  当年的7月份,伯克生物入驻滨海新区,筹建天津国际生物医疗药品结合研究院,成为当年滨海新区十大新入区科学技术企业之一。
  今年5月13日下午,国务院总理温家宝在出席中国-阿拉伯国家合作论坛第四届部长级会议开幕式后,到天津市国际生物医药联合研究院考察。
  王飞在上百个研发团队和项目中“脱颖而出”,和其余十几名同事一起,在分析测试中心迎接了温总理考察团,并向总理进行了详细的项目介绍。
  他向温总理汇报了公司两个I类新药进展。第一个项目是基因治疗失明性疾病,如老年黄斑变性等疾病,病人在600万到1000万之间,但目前并无有效药可治疗。该药正在抓紧进入临床试验;第二个项目是抗尘肺的新药,目前已完成临床I期试验,即将进入产业化阶段。该病目前无药可治,伯克生物开发的是唯一针对这个病的I类新药。
  初中老师一句话
  他最终选择了扬州
  提到回乡创业,王飞的选择是有理由的,江苏在引进海外人才方面,在全国都是做得最好的,“千人计划的源头,其实就是江苏省的双创计划。”当时,在江苏的选择很多。王飞和团队先后考察了泰州、常州、无锡等不少地方。
  最终选择扬州,源于初中老师的一句话。那位老师如今在市委组织部人才处工作,老师劝他说,“你干脆到扬州来发展吧,不管其他地方政策有多好,家乡总能为你量身定做创业计划。”
  与扬州政府的接触也从这时候开始,“你有什么样的要求,说出来就可以了,看家乡能不能做到。”扬州政府的态度,也让王飞下定决心,回扬州。
  事实也正是如此,家乡为王飞提供了资金、土地和政策方面一系列的支持。
  今年6月4日,王飞在扬州创办了江苏伯克生物医药有限公司。
  北京、天津、扬州,几个月来,王飞不在这三个城市里,就在这三个城市间的路上。就在记者采访当天,王飞上午到宝应,下午到市委组织部,傍晚到邗江区政府,晚上还要赶火车回北京……出生于邗江方巷镇花亭村的王飞,现在仍有不少亲友住在那里。一直想回去看看,但却挤不出时间,“忙得抽不开身。”
  目前,扬州公司的立项项目为“抗尘肺”新药的产业化,保守估计利润8000万。从现在来看,如果药品获得批准,肯定会超过这个数字。王飞有自己的理由,而另外一个项目,新一代布洛芬的前景同样看好,现有的布洛芬一个小时才能见效,“而我们的药30分钟就能见效。”
  当然,除了新药的产业化,王飞的最大目标,仍然是将自己的专利变成造福人类的药品。
  “我认为以现有的技术,这个药是能够研制出来的。将来,还要在扬建立扬州国际眼科中心。”王飞的目光中透着坚毅,“这个药最终的产业化,肯定在扬州。”
  【人物名片】
  王飞:国家“千人计划”入选者,扬州邗江方巷人,邗中毕业后考入北大,2001年在加州大学伯克利分校获分子及细胞生物学博士。2003年被聘为美国国家卫生研究院/国家眼科研究所副研究员,拥有两项美国专利及国际专利。今年回乡创立扬州伯克软件科技有限公司、伯克生物科技有限公司。
  【背景资料】
  千人计划
  “千人计划”是“海外高层次人才引进计划”简称,从2008年开始,在国家重点创新项目、重点学科和重点实验室、中央企业和国有商业金融机构、以高新技术产业开发区为主的各类园区等,引进2000名左右人才,带动领军人才回国(来华)创新创业。
日期:2010年12月7日 - 来自[遗传与基因组]栏目

美知名基因治疗学家胡流清论文撤回事件查明

据《科学》网站报道,日前,美国著名基因治疗学家胡流清(Savio  Woo)宣布收回其已发表在知名刊物上的四篇文章,原因是图片存在复制,数据无法重复。美国西奈山医学院经过内部调查后发表声明称,这些学术造假是由胡实验室的两名博士后造成的,与胡流清本人无关。
  
这两名博士后均为这四篇文章中的第一作者。博士后Li  Chen是关于细菌酶论文的第一作者,而Zhiyu  Li是关于抗癌细菌论文的第一作者,也是这四篇文章所有作者中唯一一位非西奈山医学院教员。
  
胡发现此两人学术不端迹象后立刻通知了西奈山科研诚信办公室。调查证实两人确有学术造假行为,之后他们被各自学院开除。(科学网  苑林琳/编译)
日期:2010年9月22日 - 来自[科教新闻]栏目
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