沪盲童有望通过世界最先进基因治疗重返光明

        正在上海举行的国际玻璃体视网膜疾病高峰论坛传来的消息称，探索将基因运用到视网膜色素变型、遗传性视网膜劈裂及色盲等人类眼底疾病成为二00八年世界眼科会议最大亮点。

　　包括美国犹他大学、哈佛大学、迈阿密大学教授在内的十多位世界及中国顶尖眼外科专家出席此次国际玻璃体视网膜疾病高峰论坛。论坛上，专家们共同探讨老年性黄斑病变的病因和诊断治疗最新进展。专家们一致认为，眼科疾病的基因治疗是最近医学上最令人激动的发现。

　　记者从论坛上了解到，上海在中国内地首先引进在玻璃体内注射抗新生血管作用的各种药物来治愈老年黄斑病变(AMD)。

　　据悉，老年黄斑病变是侵犯视网膜最敏感部位——黄斑区的一种老年性疾病，多发生于四十五岁以上的人群。患病者视力下降，视物变形，是当前老年人致盲的重要疾病之一。随着上海老龄人口逐渐增多，也越来越多，老年性黄斑病变越来越受到社会关注。

　　上海交通大学附属新华医院眼科主任赵培泉说，以往的治疗方法仅仅满足于控制病情发展，以达到视力不再下降。他告诉记者，玻璃体内注射抗新生血管作用的各种药物不仅可以达到以往的治疗方法，还可以使受到损害的视力得到一定程度的恢复。他告诉记者，该院已有患者开始接受上述治疗。

　　据知，采用注射RPE六十五基因的方法治疗雷伯氏先天性黑蒙已在美国有了成功案例。赵培泉表示，上海将与美国有关部门合作，对上海盲童进行全面筛查，首批已经确定两百名左右盲童。位专家称，筛查结果出来后，因RPE六十五基因问题致盲的孩童有望通过接受世界最先进治疗回到光明世界。



　　去年10月25日，轰动医学界的美国首例视网膜基因治疗手术成功。时隔一年之后，今年9月，上海新华医院有望与美方合作，对华东地区临床筛查的十余名先天性失明的孩子进行基因检测，眼科疾病基因治疗的临床试验由此开始了上海的探索之旅。

　　据了解，在美国，基因治疗临床试验的伦理学准入门槛相当之高。在接受完基因筛查后，要在患者身上真正开展临床试验之前，一定要进行严格的审查程序，尤其是伦理学准入。

　　从把具有治疗作用的基因安全地转入到活体动物内到现在应用到病人，基因治疗领域的先驱郝斯沃施博士（Dr.Hauswirth）花费了整整30年时间。在昨天新华医院举行的国际玻璃体视网膜疾病高峰论坛上，来自美国哈佛大学、犹他大学、迈阿密大学、南加州大学以及我国北京大学人民医院、复旦大学五官科医院的一流眼科专家们也纷纷聚焦基因治疗。

　　新华医院眼科主任赵培泉教授介绍说，根据该院连续进行的儿童视力筛查发现，十余例失明儿童极有可能患上了与美国首例视网膜基因治疗患者同样的疾病——雷伯氏先天性黑蒙。这种疾病是视网膜色素变性的一种，此类病人多有非常严重的先天性视力障碍。

　　因此，今年9月，中美可能合作对华东地区这十余例儿童患者进行基因筛查的工作，通过抽取患儿的血液来进行基因检测，从而确诊这些孩子的失明是否是由于体内缺乏RPE65基因。

　　眼科疾病的基因治疗是近年来眼底病的一大亮点。随着分子生物学的发展，基因治疗逐渐应用到眼底病的治疗。赵培泉教授介绍说，眼科专家正探索将基因治疗运用到视网膜色素变性、遗传性视网膜劈裂以及色盲等眼底疾病，这将使患有这种眼部“不治之症”的人重见光明成为可能。

　　当然，也有专家指出，基因治疗还处在理论研究和动物试验阶段。应该看到，任何新的治疗方法都不可能没有风险。中国从上世纪80年代广泛开展DNA技术，基因方面的研究，几乎是与世界同步的。一开始人们认为基因治疗可以带来一场医学革命，但是基因治疗虽然在理论上是可行的，实际上直到现在把基因治疗应用于临床的还很少。