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基因治疗可以恢复全色盲小鼠模型的锥体视觉

来源:www.medcyber.com 作者: 2007-6-7
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摘要: )杂志上的一项报告,基因治疗可恢复全色盲小鼠模型的锥体视觉。 Hauswirth博士及其同事研究了与全色盲相关的基因Gnat2腺伴随病毒(AAV)传送至Gnat2缺陷小鼠视网膜下间隙的作用。 作者报告,出生后23和29天被处理的21只眼睛中的19只对治疗发生反应,19只眼睛中的17只光适应视网膜电流图(ERG)幅度恢复至野生型水平,并且在......


2007年06月07日 医业网 根据5月21日的《自然医学》(Nature Medicine 2007.)杂志上的一项报告,基因治疗可恢复全色盲小鼠模型的锥体视觉。 佛罗里达大学医学院的William W. Hauswirth博士及其同事研究了与全色盲相关的基因Gnat2腺伴随病毒(AAV)传送至Gnat2缺陷小鼠视网膜下间隙的作用。 作者报告,出生后23和29天被处理的21只眼睛中的19只对治疗发生反应,19只眼睛中的17只光适应视网膜电流图(ERG)幅度恢复至野生型水平,并且在6至7个月这些信号维持在正常范围内。对较老小鼠(9个月)类似的治疗显示ERG恢复仍然是可行的。有1只小鼠被治疗眼睛的信号恢复至在野生型眼所观察到的水平。注射后1个月,平均视力测量在治疗眼和野生型眼之间无差异。 作者总结说,据我们所知,这是对全色盲动物模型锥体靶向基因治疗纠正锥体介导的ERG 功能和恢复视力的首个研究。研究者解释说,可能的靶标疾病包括锥体和锥杆细胞营养不良、晚期色素性视网膜炎,以及渗出性年龄相关性黄斑退行性变和糖尿病视网膜病变。

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