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日研究用iPS细胞再现小脑疾病成因

来源:中国科学报 作者:华义 2016-11-7
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摘要: 新华社电 日本的一项最新研究首次使用脊髓小脑变性症患者的皮肤细胞等制成诱导多功能干细胞(iPS细胞),并使之分化成这种疾病中起关键作用的神经细胞,再现了这种小脑疾病的成因。 脊髓小脑变性症是一种罕见的小脑功能障碍疾病,由于小脑和脑干的神经细胞变性、脱落和减少,导致运动失调、动作迟缓以及语言障碍等问题......


 

新华社电 日本的一项最新研究首次使用脊髓小脑变性症患者的皮肤细胞等制成诱导多功能干细胞(iPS细胞),并使之分化成这种疾病中起关键作用的神经细胞,再现了这种小脑疾病的成因。研究人员说,这有助于开发相关治疗药物。

脊髓小脑变性症是一种罕见的小脑功能障碍疾病,由于小脑和脑干的神经细胞变性、脱落和减少,导致运动失调、动作迟缓以及语言障碍等问题,患者还可能彻底瘫痪。日本约有3万名脊髓小脑变性症患者,其中约1/3的患者为家族遗传。这种疾病的深层发病机制目前尚不清楚,也没有有效的治疗方法。

来自日本理化学研究所和京都大学的研究人员用遗传性脊髓小脑变性症患者的皮肤细胞和血液细胞培育出iPS细胞,再使之分化成一种在小脑皮质中承担处理信息功能、名为“浦肯野氏细胞”的神经细胞。在脊髓小脑变性症患者中,这种神经细胞出现特异性神经退行性改变。研究人员在特殊的培养液中再现了人工培养出的“浦肯野氏细胞”发生神经退行性改变的过程,并发现一些药物能够抑制这种变化。

研究小组表示,期待能在这一发现的基础上开发出治疗脊髓小脑变性症的新药。

iPS细胞是体细胞经过诱导因子处理后转化而成的干细胞,具有发育成多种组织细胞的可能。iPS细胞功能接近胚胎干细胞,却可以绕开有关胚胎干细胞的伦理争议。英国科学家约翰·格登和日本科学家山中伸弥因iPS细胞领域的贡献分享了2012年诺贝尔生理学或医学奖。(华义)

《中国科学报》 (2016-11-07 第2版 国际)


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