摘要: 这项研究首次在比小鼠和大鼠体型大的动物中成功治疗这种影响中枢神经系统的疾病的个案。通过基因治疗，研究人员将与α-甘露糖有关的一个“破碎”基因替换为正确的功能性拷贝。出生后不久，大脑组织仍然处于逐渐成熟状态，因此这种状态为婴儿的基因治疗提供了一个重要窗口。研究表明，这种经过基因治疗的小猫不但其临床症......
治疗性基因注射进
脑的方法，治疗了猫的一种先天性遗传疾病
项研究首次在比小鼠和大鼠体型大的动物中成功治疗这种影响中枢神经系统的疾病的
案。如果这种方法能适用于人类，那么它将可能治疗人类的溶酶体存储疾病（生物通注：lysosomal storage disorders）。这项研究的详细内容公布在本月出版的Annals of Neurology上。
正确的功能性拷贝。处理过的猫病情得到了明显的改善，并且平衡性和肌肉控制能力也明显改善。
