复旦教授李瑶：基因治疗疾病不可能成主流

摘要：我国有专家表示，对于肥胖，基因治疗将会是一个非常有效的途径，同时基因治疗的效果和会不会产生副作用仍是值得考虑的问题。基因治疗疾病究竟具有多大的现实性。复旦大学生命科学学院遗传学研究所李瑶教授在接受记者采访时表达了对基因治疗的保守态度。李瑶表示，自己对基因治疗的态度是比较保守的。...

最近，有报道称，英国半岛医学院的安德鲁·哈特斯利和牛津大学的马克·麦卡锡共同负责领导的研究小组已经寻找到一与肥胖相关的等位基因。我国有专家表示，对于肥胖，基因治疗将会是一个非常有效的途径，同时基因治疗的效果和会不会产生副作用仍是值得考虑的问题。

基因治疗疾病究竟具有多大的现实性？复旦大学生命科学学院遗传学研究所李瑶教授在接受记者采访时表达了对基因治疗的保守态度。

李瑶表示，自己对基因治疗的态度是比较保守的。基因治疗能解决某些问题，但并不是所有的疾病基因都可以通过项技术把它改造正常。

她介绍说，基因治疗非常有限，它有一定价值，但是难度相当的大。能做的就是局部把肿瘤细胞进行基因转换，或者用一些病毒、载体在肿瘤细胞中转进一个抑癌基因，使其通过表达抑制肿瘤；或者是通过在血液中注入一些免疫的细胞。这种方案是可行的，但多的情况下基因治疗无能为力。

且不说多基因疾病，单是对血友病等单基因疾病的治疗，目前在临床上都不是很成功。李瑶介绍，美国曾做过一些临床实验，通过基因治疗血友病，结果发现有接受基因治疗的病人患白血病死亡了。“基因治疗中，我们还有很多东西未知，而且很难控制，因为要插入一些外源的DNA，这就很难保证细胞中的癌基因不被激活。因为癌基因被激活的原理之一就是外源DNA插入过程中破坏了其本身的结构。这个插入是随机的，即使有些定向插入也很难保证能够安全。”她告诉记者，当时，好几例病人因为基因治疗患上了更严重的白血病，所以后来这方面的临床验证就停止了。

“目前，大家也认为基因治疗是将来疾病治疗的方向之一，但是对于单基因疾病都有如此的难度，那么对于多基因的病就更是难上加难了。”李瑶说。

她还告诉记者，现在，基因治疗还有是RNA干扰，即一些RNA能够干扰起不良作用的基因，让它不表达。这种方法更有希望，比直接转入外源基因更安全可靠。

此外，如何能让所有的细胞都接触到外源DNA是基因治疗的另一个难题。

“对基因治疗，我认为做研究不用谨慎，但是应用需要谨慎。”李瑶表示，基因治疗还有很长的路要走。将来可能在一部分疾病中会有较好的效果，但绝对不可能被作为一种主要的治疗疾病的方法，不会是很主流的治疗手段。