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山中伸弥发表Science转化医学论文

来源:生物通 作者: 2012-10-10
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摘要: 10月8日传来2012年诺贝尔生理/医学奖的最新消息:英国科学家约翰·戈登(JohnB。Gurdon)和日本科学家山中伸弥(ShinyaYamanaka)获奖,获奖理由是“成熟细胞可被重编程恢复多能性”。两位科学家都十分高兴获得此殊荣,其中山中伸弥教授表示,“我非常高兴,但同时也感到了更大的责任。”在将iPS技术应用到临床医学方面,......


10月8日传来2012年诺贝尔生理/医学奖的最新消息:英国科学家约翰·戈登(John B. Gurdon)和日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)获奖,获奖理由是“成熟细胞可被重编程恢复多能性”。

两位科学家都十分高兴获得此殊荣,其中山中伸弥教授表示,“我非常高兴,但同时也感到了更大的责任。iPS技术是新出现的技术,我们实际上还未能将这些发现应用到新型治疗方法或药物研发上,我们还需继续努力,希望能尽早对社会作出贡献。”

在将iPS技术应用到临床医学方面,近期山中伸弥等人也发表了一篇题为“Drug screening for ALS using patient-specific induced pluripotent stem cells”的文章,就是利用患者特异性诱导多能干细胞iPSCs筛选肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)药物。

ALS,也称为渐冻人症,是一种迟发性的致命疾病,患者的运动神经元严重退化,起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元(motor neuron)退化所致,不少名人患有该疾病,比如著名物理学家霍金。目前由于难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型,因此新型ALS治疗药物的研发严重受阻。

在这篇文章中,研究人员成功地将从ALS患病家族中几位患者身上取得的运动神经元细胞,诱导成了多能干细胞iPSC,并由此衍生出新的运动神经元,构建了ALS疾病模型。而且他们还利用这一疾病模型进行药物筛选,发现一种称为漆树酸的化合物,可以用于在体外帮助一些ALS表型。生物通 www.ebiotrade.com 

研究人员将带有TDP-43(Tar DNA结合蛋白-43)突变的ALS患者的样品,诱导生成iPSCs,获得了运动神经元,这些神经元细胞表现出特殊的细胞表型:应力性更脆弱,神经突起更短,胞质溶胶也与ALS患者尸检组织更为相似。研究组还发现,ALS患者运动神经元中的TDP-43 mRNA水平会增高,这意味着TDP-43的自动调节能力受到干扰,TDP-43蛋白会以洗涤不溶性形式与剪接因子SNRPB2聚集在细胞核中,影响RNA新陈代谢。这些发现都将有助于揭示疾病的发病机制。

利用运动神经元作为疾病模型,研究人员还发现化合物漆树酸(anacardic acid )可以改善ALS运动神经元表型异常现象。例如,当把漆树酸(一种组蛋白乙酰基转移酶抑制剂)洒在运动神经元上时,TDP-43 mRNA表达水平就会降低,并且神经突起长度增加。 

“我们的这项工作还只是利用患者特异性iPSCs进行药物筛选的初始阶段。TDP-43不仅与家族性ALS有关,而且也与散发性ALS有关,这说明它与大多数ALS病例都有关”,文章作者Haruhisa Inoue说,“我们还将进一步利用ALS患者特异性iPS细胞进行研究,希望能开发出新的药物。”生物通 www.ebiotrade.com 

(生物通:张迪)


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