中国中医药报 >> 总2103期>>世界首个基因治疗药物在我国获准上市

世界首个基因治疗药物在我国获准上市

世界首个基因治疗药物在我国获准上市

  拥有自主知识产权的重组人p53腺病毒注射液已于1月20日获得国家食品药品监督管理局的准字号生产批文,从而标志着我国也是世界上第一个获得国家批准的基因治疗药物业已正式上市。
  记者从29日开幕的“中国留学人员回国创业成就展”获悉,科学家下一步将在全国三级甲等医院推广应用这一药物,并进一步探索其作用。“基因治疗之父”、美国科学家弗伦奇·安德森博士等国内外著名学者和学术团体对这一成功表示祝贺。专家指出,这是生物高技术发展的里程碑,将带动整个基因治疗研究和产业的发展,为人类的健康事业作出贡献。
  基因治疗临床试验始自1990年,它是将目的基因放进特定载体中,导入人体细胞,达到治病的目的。迄今在基因治疗领域全球已有近百家专业化公司,基因治疗临床方案达700多个,但此前世界范围内一直没有一种安全有效的基因治疗药物被批准成为新药。
  美国于1995年起批准重组腺病毒p53制品进入临床试验。通过肿瘤局部注射、静脉注射、介入给药、胸腹腔灌注等方式,美国、日本、加拿大和欧洲的科学家开展了用重组腺病毒p53制品对头颈部鳞癌、乳腺癌、食道癌等数十种肿瘤的基因治疗。
  我国是世界上较早开展基因治疗研究的国家之一。在国家863计划、国家重大科技专项和地方政府的支持下,经国家食品药品监督管理局批准,彭朝晖教授等人于1997年底回国创立我国第一个基因治疗专业公司———深圳市赛百诺基因技术有限公司,在多年研究开发工作的基础上,于1998年开始对重组人p53腺病毒注射液进行临床试验,用于头颈部鳞癌治疗,并在深圳建立了通过国家GMP认证的基因治疗产品生产线和厂房。
  迄今国内外已有超过300人接受了重组人p53腺病毒注射液的治疗。这一基因治疗药物在抗肿瘤上呈现出广谱性,与传统的放化疗联合应用呈现明显协同效应,治疗鼻咽癌等头颈部鳞癌的疗效显著。
  虽然基因治疗药物已正式上市,但彭朝晖教授依然异常清醒,“基因治疗只是为肿瘤治疗开创了一种有效的方法,人类离攻克肿瘤的路还长,我们仍需努力。”(李斌)

发胖是女性患乳腺癌的危险信号

  美国癌症学会一份最新研究报告指出,女性体重增加很可能是将来患乳腺癌的“强烈信号”。
  这次研究是迄今为止关于体重与乳腺癌关系的最大规模研究之一,共涉及62756名女性志愿者,其中有1934名女性为乳腺癌患者。美国癌症学会高级流行病学家希瑟·斯潘塞·费热尔松介绍说,研究表明,中学毕业(18岁左右)之后体重平均增加9~14kg的女性,与那些能够保持体重的女性相比,患乳腺癌的危险要高出40%。如果体重增加达到30kg以上,患乳腺癌的几率更是要加倍上升。
  费热尔松说,“乳腺癌与体重之间存在强烈相关性,即使体重只是适度增加也导致乳腺癌发病几率的明显上升”。据美国癌症学会分析估计,女性乳腺癌死亡病例中有1/3~1/2都是由体重增加造成的。

美批准抗癌新药上市

  一种名为“阿瓦斯丁”(Avastin)的抗癌新药26日获得美国食品和药物管理局的批准,这是美国批准上市的第一种采用“饿死肿瘤”技术的抗癌新药。
  “阿瓦斯丁”是一种基因工程单克隆抗体药物,通过抑制能够刺激新血管形成的“血管内皮生长因子”,使肿瘤组织无法获得所需的血液、氧和其他养分而最终“饿死”,达到抗癌功效。对800多名肿瘤已发生转移的结肠直肠癌患者进行的临床试验发现,同时接受“阿瓦斯丁”和化疗治疗的患者,与只接受化疗的患者相比存活期平均要长5个月左右。不过临床试验也发现,该药物会导致高血压等副作用,极少数情况下还会引发比较严重的结肠穿孔。
  基于抑制血管形成原理开发抗癌新药的工作已有30年历史,而“阿瓦斯丁”是类似药物中率先获得批准的。美国食品和药物管理局局长马克·麦克莱伦在一份声明中称,“阿瓦斯丁”获得批准是多年研究开发工作的结晶,它和其他一些抗癌新药展示了生物医药领域创新成果给人们带来的新希望。
  分析人士指出,“阿瓦斯丁”不仅是癌症防治领域新进展的代表,它获准上市对于美国生物医药产业发展也有积极意义。这种新药由美国遗传技术研究公司开发和生产,该公司是世界上第一家生物技术企业,其收入在全球生物技术企业中排名第二。目前,美国有多家生物技术公司都在依据抑制血管形成的原理开发抗癌新药,“阿瓦斯丁”作为其中样板备受业界关注,它的获准上市对美国生物医药业来说是一个重要的消息。据业界人士预测,该药全球销售额有望在2008年达到16~18亿美元。(毛  磊)

英国科学家呼吁:深入研究疯牛病新变种

  在意大利本月中旬报告发现疯牛病新变种之后,英国科学家呼吁对这种新型疾病深入研究,做进一步的牛脑实验予以验证。
  意大利科学家在16日出版的美国《全国科学院学报》报告说,他们在两头病牛的脑部切片中发现了疯牛病病原体———普里昂蛋白的变种。这种变异病原体,此前还没有在牛身上发现过。疯牛病会在牛脑部造成海绵状空洞,但意大利科学家在两头特殊病牛的脑部还发现了大量淀粉状斑点,近似人类某些阿尔茨海默氏症(早老性痴呆症)和偶发性克雅氏症的症状。
  迄今,日本和法国也都发现了与传统型疯牛病不同的病例。但在疯牛病最为严重的英国,还没有类似的发现。英国《卫报》援引英国海绵状脑病顾问委员会成员、剑桥大学教授卡雷尔的话说,意大利研究人员的发现揭示,疯牛病很有可能存在不止一种变种。
  目前英国正对疯牛病进行深入检测,但有人怀疑,即使英国确实存在受新变种病原体感染的病牛,但由于牛的数量太少而发病率又低,要取得相关证据很困难。但英国和意大利科学家都认为,把疯牛病新变种与人类的偶发性克雅氏症联系在一起要谨慎。另据媒体报道,近10年来,欧洲科学家研究了所有偶发性克雅氏症病例,并没有发现发病率有任何变化。
  现有研究认为,人类若食用了受污染的牛肉、牛脊髓等,也有可能患克雅氏症,但两者之间诸多病理尚不清楚。

研究发现糖尿病可能损害中年人听力

  科学家在英国《自然》杂志网站最新公布的一项研究认为,糖尿病引发的神经和血管异常可能导致患者在中年时听力下降。研究人员建议,将听力检查也列入糖尿病患者年度体检的项目。
  美国成年人医疗中心的研究人员对694名年龄在25~85岁之间的志愿者进行了听力测试。在年龄最大的一批志愿者中,糖尿病患者与非糖尿病患者的听力相当。但是,当研究人员将志愿者分成不同年龄组进行测试时,年龄在60岁以下的糖尿病患者的听力明显弱于正常人。
  研究人员现在无法确认造成糖尿病患者中年时期听力下降的确切原因。但是,他们怀疑是糖尿病患者耳朵内部的毛细血管或者是连接耳朵与大脑的神经出现了萎缩,才造成这种结果,而神经和血管疾病是糖尿病常见的并发症之一。
  此外,发表于最新一期《英国医学杂志》上的一份研究报告指出,不进行治疗的2型糖尿病患者进入老年后出现痴呆、记忆力差和语言障碍等问题的几率比正常人高50%。报告的作者认为,患者缺乏药物控制和血糖无规律上下波动损害了他们的大脑,这可能是出现上述症状的根本原因。这项研究还表明,按照医嘱治疗的患者完全可能使出现这些问题的几率降到与正常人相当的水平。(曹丽君)

孕妇运动不会伤害胎儿

  南非金山大学的一项研究表明,孕妇在怀孕期间,身体存在一种胎儿热保护机制,这种机制能够迅速调节怀孕母亲身体的热量,从而使胎儿在生长期间始终处于一种稳定的热环境,怀孕母亲适量运动不会对胎儿造成任何伤害。
  长期以来,很多南非妇女担心她们在怀孕期间如果继续保持运动的话,由于身体过热对胎儿会造成不利影响,而最新的研究成果表明,她们的担心是多余的。
  这项研究是南非金山大学的科学家负责完成的,科学家们发现,当孕妇因运动造成体温上升时,通往胎盘的血液循环系统就会立即发生变化,这种调整消除了母亲身体过热而对胎儿的影响,从而使胎儿处于一种稳定的内环境当中。负责此项研究的海伦教授认为,这种调节作用存在于整个怀孕过程,其目的是保证胎儿一直处于一种稳定的环境当中。海伦教授把这种现象称作胎儿热保护机制。唯一例外的一种情况是,当孕妇因为感冒导致发热时,这种热保护机制将失去作用,因此感冒引起孕妇体温上升会对胎儿造成不利影响。
  在这项研究中,科学家们还发现了一种非常有趣的现象,尽管胎儿在出生过程中从温暖而湿润的子宫环境转为干燥而寒冷的自然环境,但婴儿的体温一直处于稳定状态。科学家们发现,这种外界环境的巨大变化已经超出了人类的生存极限,即使成年人也无法承受如此剧烈的体温下降,但新生儿却可以很快适应这种变化,科学家们断定,在胎儿身体内一定存在某种特殊器官帮助婴儿适应这种外界环境变化。
  海伦教授解释说,胎儿的体温调节机制是非常特殊的,由于胎儿无法依靠外界环境取得热量,因此胎儿每千克所产生的热量要远远高于成人所产生的热量。

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